Πάρκινσον: Oι νέες καινοτόμες θεραπείες γεννούν την ελπίδα στους ασθενείς

Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή των κινητικών ικανοτήτων, με περισσότερους από 10 εκατομμύρια πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο. Προκαλείται από τον εκφυλισμό των νευροεγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ντοπαμίνη, ένα ζωτικό νευροδιαβιβαστή ο οποίος συνδέεται με τις λειτουργίες της μνήμης και της κίνησης.  Συχνά, στα αρχικά στάδια η ασθένεια εκδηλώνεται με τρόμο (τρέμουλο) σε κάποιο χέρι. Σε άλλα συμπτώματα περιλαμβάνεται η δυσκαμψία, οι μυϊκές συσπάσεις (κράμπες) και η δυσκινησία (ακούσιες, τυχαίες συσπάσεις του προσώπου, των άκρων ή του κορμού). Υποκατάστατα της ντοπαμίνης, όπως η λεβοντόπα (L-Dopa), χρησιμοποιούνται συχνά για τον περιορισμό των συμπτωμάτων, όμως η δράση τους εξασθενεί με την εξέλιξη της νόσου. Αυτήν τη στιγμή δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία η οποία να μπορεί να αλλάξει την πορεία της ασθένειας.  Στοχεύοντας όμως στη γενεσιουργό αιτία της νόσου, δυο νέες υπό έρευνα θεραπεία φιλοδοξούν να πάνε ένα βήμα πιο πέρα από τις τρέχουσες θεραπείες. Η έναρξη των κλινικών δοκιμών σηματοδοτεί την αρχή μιας πραγματικά επαναστατικής στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον  η οποία θα βελτιώσει δραστικά τη ζωή των ασθενών.

Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα  τα επονομαζόμενα στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών μελετών. Πιο συγκεκριμένα η Bayer ακολουθεί μια διττή προσέγγιση, με κλινικές δοκιμές σε γονιδιακή και κυτταρική θεραπείες,  έχοντας στόχο να προσφέρει στους ασθενείς  πραγματικά πρωτοποριακές αγωγές.
 

Η βλαστοκυτταρική θεραπεία

Με τη χρήση αυθεντικών ντοπαμινεργικών νευροκυττάρων, στοχεύεται η αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος. Στις κλινικές δοκιμές στις οποίες, συμμετέχουν δέκα ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, οι πάσχοντες θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον. Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση.  Δεύτερος στόχος, να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών. 

Ίσως σε ενδιαφέρει κι αυτό: Νέο φάρμακο για την επιληψία. 

Η γονιδιακή θεραπεία

Η δεύτερη θεραπεία συνίσταται στη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό, ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα σε νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον.  Μακροχρόνιες δοκιμές έδειξαν ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας σε τρωκτικά και άλλα πρωτεύοντα θηλαστικά πλην των ανθρώπων. Αυτήν τη στιγμή, οι κλινικές μελέτες στις ΗΠΑ βρίσκονται στο στάδιο της αξιολόγησης για την ένταξη ασθενών στη Φάση Ιb, και έχουν στόχο να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας.

Διάβασε ακόμα: Ποια εμβόλια σε προστεύουν από το Αλτσχάιμερ και 5 ερωτήσεις για το νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ